Αχτίδα φωτός στις ΗΠΑ για τη νόσο Αλτσχάιμερ – Ο Έλληνας πίσω από το φάρμακο

Ορισμένες φορές ούτε η βαθιά αγάπη, η απόλυτη αφοσίωση του οικείου ανθρώπου προς τον πάσχοντα από άνοια δεν αρκούν για να τον ανακουφίσουν. Χρειάζεται πλήρη γνώση των ιδιαιτεροτήτων της νόσου και ατελείωτη υπομονή για να αντιμετωπιστούν η απώλεια μνήμης, η αδυναμία αναγνώρισης προσώπων, η διανοητική σύγχυση, η ταραχή, η εμμονική απαίτηση για επιστροφή στο σπίτι, ενώ βρίσκεται εκεί, η επιθετικότητα… Και πάλι ο φύλακας-άγγελος συχνά γονατίζει. Είναι δύσκολη υπόθεση το Αλτσχάιμερ, για ασθενή και φροντιστή. Δεν υπάρχει αποτελεσματική θεραπεία ή κάποιος τρόπος να αποτραπεί η εκδήλωσή της νόσου, ενώ εμπλέκει όλο και περισσότερους ανθρώπους, λόγω μεταλλάξεων που αυξάνουν τον κίνδυνο εμφάνισής της. Σύμφωνα με τον Παγκόσμιο Οργανισμό Υγείας σήμερα επηρεάζει περισσότερα από πενήντα εκατομμύρια άτομα στον κόσμο (200.000 στην Ελλάδα) –κάθε χρόνο διαγιγνώσκονται 7,7 εκατ. νέα κρούσματα–, αριθμός που εκτιμάται ότι θα υπερτριπλασιαστεί έως το 2050. Το ετήσιο κόστος της ξεπερνά το ένα τρισ. δολάρια παγκοσμίως.

Γι’ αυτό ιδιαίτερη αίσθηση προκάλεσε η πρόσφατη ανακοίνωση της αμερικανικής εταιρείας Βιοτεχνολογίας Biogen ότι κλινικές δοκιμές φαρμάκου κατά του Αλτσχάιμερ έδωσαν τα πρώτα σαφώς θετικά αποτελέσματα. Η εταιρεία προτίθεται να καταθέσει αίτηση στην FDA για έγκριση του σκευάσματος και κυκλοφορία του στην αγορά. Αν εγκριθεί, εκτίμησε ο παρουσιαστής του αμερικανικού καναλιού CNBC Τζιμ Κρέιμερ, θα είναι ένα από τα σημαντικότερα φάρμακα που έχουν κυκλοφορήσει ποτέ.

Οι βελτιώσεις

Σύμφωνα με την ανακοίνωση, συμμετέχοντες στις κλινικές δοκιμές του φαρμάκου aducanumab, που προορίζεται για ασθενείς στα πρώτα στάδια της νόσου, παρουσίασαν σαφείς βελτιώσεις αναφορικά με τη μνήμη, τον προσανατολισμό, την ομιλία, τις δραστηριότητες της καθημερινής ζωής, όπως η διαχείριση των προσωπικών οικονομικών και του νοικοκυριού, η ανεξάρτητη μετακίνηση έξω από το σπίτι. Το aducanumab αποτελεί, σύμφωνα με τους επιστήμονες, την πρώτη θεραπεία που περιορίζει την έκπτωση των γνωσιακών δεξιοτήτων των ασθενών, αποδεικνύοντας ότι η απομάκρυνση του αμυλοειδούς βήτα από τον εγκέφαλο βελτιώνει πράγματι την υγεία τους.

Η «Κ» μίλησε με τον δρα Στέλιο Παπαδόπουλο, πρόεδρο του διοικητικού συμβουλίου της Biogen, για την πορεία των ερευνών, από τις πρώτες δοκιμές σε 180 ασθενείς, που άνοιξαν τον δρόμο για δύο μεγάλες, σχεδόν παράλληλες μελέτες με 1.638 και 1.647 εθελοντές αντιστοίχως, ως τα πρώτα θετικά αποτελέσματα.

«Το 2007 η Biogen αγόρασε τα δικαιώματα του aducanumab από μια μικρή ελβετική εταιρεία, τη Neurimmune και ξεκίνησε μία σειρά μελετών, πρώτα σε ζώα, και στη συνέχεια, με προκλινικές και μετά κλινικές μελέτες, σε ανθρώπους. Σήμερα είναι η πρώτη φορά που υπάρχουν ορατά θετικά αποτελέσματα», σημειώνει ο δρ Παπαδόπουλος, που έχει διατελέσει πρόεδρος αρκετών εταιρειών με ειδίκευση στις βιοεπιστήμες και πριν ασχοληθεί με τον χώρο της έρευνας φαρμάκων δίδασκε κυτταρική βιολογία στην Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου της Νέας Υόρκης. «Μετά την πρώτη μικρή μελέτη, που άρχισε το 2012 και υπήρξε ενθαρρυντική, προχωρήσαμε πριν από τέσσερα χρόνια σε δύο μεγάλες μελέτες, που επρόκειτο να ολοκληρωθούν στο τέλος του 2020. Κατά τη διάρκειά τους, το 1/3 των εθελοντών λάμβανε μια χαμηλή δόση του φαρμάκου, το 1/3 μια υψηλή δόση και το 1/3 εικονικό φάρμακο. Υπάρχει πάντα σε τέτοιου είδους μελέτες μια βαλβίδα ασφαλείας· μία Επιτροπή από ανεξάρτητους επιστήμονες παρακολουθεί τη μελέτη και μόνο τα μέλη της γνωρίζουν ποιοι λαμβάνουν πραγματικά το φάρμακο και ποιοι εικονικό φάρμακο, είναι μελέτες διπλού τυφλού ελέγχου. Η Επιτροπή εξετάζει αν το φάρμακο έχει παρενέργειες, κι αν αυτές είναι σοβαρές, διακόπτει τη μελέτη. Επιπλέον, όταν το 50% των εθελοντών συμπληρώσει το χρονικό όριο των δοκιμών, εν προκειμένω ένα 18μηνο, θα πρέπει να εξεταστεί αν το φάρμακο έχει αποτελέσματα, κι αν δεν έχει, η μελέτη θα πρέπει να διακοπεί», σημειώνει ο δρ Παπαδόπουλος.

«Πρόκειται για αποτελέσματα εξαιρετικά σημαντικά. Αφορούν μια ασθένεια πολύ μεγάλου κοινωνικού και ιατρικού ενδιαφέροντος, για την οποία δεν υπάρχουν φάρμακα», σημειώνει ο δρ Στέλιος Παπαδόπουλος.

«Οι μισοί ασθενείς συμπλήρωσαν το 18μηνο τον Δεκέμβριο του 2018. Η Επιτροπή άρχισε την ανάλυση των αποτελεσμάτων στις 26 Δεκεμβρίου και στα μέσα Μαρτίου 2019 αποφάνθηκε ότι αυτά δεν ήταν ενθαρρυντικά και η μελέτη θα έπρεπε να διακοπεί. Ομως, κατά το τρίμηνο από τον Δεκέμβριο του 2018 μέχρι τον Μάρτιο του 2019 και άλλοι ασθενείς είχαν συμπληρώσει 18μηνη θεραπεία. Η ανάλυση με βάση τον μεγαλύτερο αριθμό ασθενών έδωσε θετικά αποτελέσματα που έπεισαν την FDA να προτείνει στη Biogen να καταθέσει επίσημα αίτηση για έγκριση. Το φάρμακο χορηγούνταν ενδοφλεβίως μία φορά τον μήνα, σε δύο διαφορετικές δοσολογίες, 10 και 6 μιλιγκράμ ανά κιλό βάρους του ασθενούς», εξηγεί ο δρ Παπαδόπουλος. «Πρόκειται για αποτελέσματα εξαιρετικά σημαντικά. Αφορούν μια ασθένεια πολύ μεγάλου κοινωνικού και ιατρικού ενδιαφέροντος, για την οποία δεν υπάρχουν φάρμακα. Οσα κυκλοφορούν, καταπολεμούν κυρίως συμπτώματα. Το aducanumab, εφόσον λάβει την έγκριση κυκλοφορίας, θα είναι το πρώτο φάρμακο το οποίο καθυστερεί την ασθένεια, δεν τη θεραπεύει, αλλά καθυστερεί την καθημερινή φθορά».

Τι ακριβώς είναι το aducanumab; «Είναι ένα αντίσωμα το οποίο αναγνωρίζει το αμυλοειδές βήτα που επικάθεται στον εγκέφαλο και το απομακρύνει από αυτόν. Το αμυλοειδές βήτα παράγεται συνεχώς στον εγκέφαλο, αλλά απομακρύνεται μέσω της κυκλοφορίας του αίματος. Σε ορισμένους ασθενείς, ωστόσο, τα μόριά του παραμένουν εκεί, κολλάνε μεταξύ τους και δημιουργούν πλάκες που εκφυλίζουν τα κύτταρα του εγκεφάλου».

Η αίτηση για την αδειοδότηση του φαρμάκου θα κατατεθεί στην FDA στις αρχές του 2020 και αν εγκριθεί «το φάρμακο θα βγει στην αμερικανική αγορά περίπου σε ένα χρόνο από τώρα, ενώ στον υπόλοιπο κόσμο από το 2021 και μετά», αναφέρει ο δρ Παπαδόπουλος.

Οι Ελληνες του φαρμάκου

Ο δρ Στέλιος Παπαδόπουλος, γέννημα-θρέμμα Θεσσαλονικιός, απόφοιτος του Ε΄ Αρρένων, στα 18 έφυγε στις ΗΠΑ όπου σπούδασε φυσική, βιολογικές επιστήμες και οικονομικά και διετέλεσε επικεφαλής πολλών εταιρειών στον χώρο της βιοτεχνολογίας. Είναι μέλος του Δ.Σ. της Biogen από το 2008 και πρόεδρος από το 2014. Διευθύνων σύμβουλος της εταιρείας είναι επίσης Ελληνας, τρίτης γενιάς, με ρίζες από τη Μυτιλήνη, ο Μισέλ Βουνάτσος, «μιλάει ελληνικά και κάνει κάθε χρόνο διακοπές στη Χίο», λέει ο δρ Παπαδόπουλος. Ελληνας ήταν και ο προηγούμενος διευθύνων σύμβουλος της Biogen, ο Γιώργος Σκάνγκος (2010-2016), σήμερα διευθύνων σύμβουλος της Vir Biotechnology.

Ελληνικής καταγωγής είναι επίσης ο Αλέξανδρος Ντένερ, μέλος του Δ.Σ. της Biogen. Υπεύθυνη για την εισαγωγή του aducanumab στην αγορά είναι η Δώρα Μπιμπίλα από τη Θεσσαλονίκη. Επικεφαλής της βασικής έρευνας στην Biogen (2012-2015) ήταν ο Σπύρος Αρταβάνης-Τσάκωνας, καθηγητής στο Χάρβαρντ. «Με τον κ. Αρταβάνη-Τσάκωνα συνεργαζόμαστε 25 χρόνια και το 2000 συνιδρύσαμε τη Fondation Santé, ένα ίδρυμα που με τη συνεισφορά των Ελλήνων της διασποράς από τον χώρο της βιοτεχνολογίας χρηματοδοτεί επιστήμονες για να κάνουν έρευνα στην Ελλάδα», σημειώνει ο δρ Παπαδόπουλος. Για τον ίδιο, το μεγαλύτερο όνομα στον χώρο του φαρμάκου στις ΗΠΑ είναι «ο Πίνδαρος Ρόυ Βαγιέλος, γιατρός, πρώην πρόεδρος της Merck, 90 χρόνων σήμερα. Προσείλκυσε ερευνητές που ανέπτυξαν σημαντικά φάρμακα. Μετά ακολουθούμε εμείς οι νεότεροι, μεταξύ των οποίων ο επίσης Θεσσαλονικιός Αλμπέρτος Μπουρλάς, σήμερα CEO της Pfizer».

kathimerini.gr