Νέα πειραματική θεραπεία εξετάζει «τροποποίηση του DNA» για την πρόληψη της καρδιακής προσβολής

Ακόμη και μετά από δεκαετίες καινοτομίας στα φάρμακα και τις θεραπείες που στοχεύουν στην πρόληψη των καρδιακών προσβολών, παραμένουν η πρώτη αιτία θανάτου παγκοσμίως.

Τα χάπια και οι ενέσεις που κυκλοφορούν στην αγορά βοηθούν στη μείωση της χοληστερόλης, που φράζει τα αιμοφόρα αγγεία και θέτει τους ανθρώπους σε κίνδυνο καρδιακής προσβολής.

Όμως, δεν έχουν όλοι πρόσβαση σε αυτά και μερικοί δεν θα ακολουθήσουν ολοκληρωτικά τα σχέδια θεραπείας που μπορεί να διαρκέσουν για το υπόλοιπο της ζωής τους.

Σύμφωνα με δημοσίευμα του Bloomberg, η Verve Therapeutics Inc. προτείνει μια ριζική λύση: Την αλλαγή του γονιδιώματος ενός ατόμου – το «εγχειρίδιο οδηγιών» του σώματος μας – για να σταματήσει η συσσώρευση κακής χοληστερόλης.

«Βρισκόμαστε στο κατώφλι της πιθανής μετατροπής αυτού του μοντέλου σε μια θεραπεία», αναφέρει ο Sekar Kathiresan, Διευθύνων Σύμβουλος της εταιρείας που εδρεύει στο Κέιμπριτζ της Μασαχουσέτης.

Η Verve σχεδιάζει να στοχεύσει αρχικά όσους έχουν ήδη υποστεί έμφραγμα λόγω της εξαιρετικά υψηλής χοληστερόλης που προκαλείται από μια κληρονομική πάθηση, γνωστή ως οικογενής υπερχοληστερολαιμία, η οποία επηρεάζει 31 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως.

Εάν λειτουργεί για τη μείωση της λιποπρωτεΐνης, χαμηλής πυκνότητας (LDL) ή της «κακής» χοληστερόλης σε αυτήν την ομάδα, η εταιρεία θα προσπαθήσει να διευρύνει τη δεξαμενή θεραπείας, στοχεύοντας τελικά να τη χορηγήσει σε νέους ως προληπτικό μέτρο, αν και είναι πολύ νωρίς να πω πότε μπορεί να συμβεί αυτό.

Η εταιρία και το σχέδιο του Kathiresan

Η εταιρεία υποστηρίζεται από την Google Ventures (τώρα γνωστή ως GV) και άλλους επενδυτές βιοτεχνολογίας: Arch Venture Partners και F-Prime Capital. Βγήκε στο χρηματιστήριο τον Ιούνιο, φτάνοντας σε κεφαλαιοποίηση 2,89 δισεκατομμυρίων δολαρίων τον ίδιο μήνα. (Η αξία του έχει πέσει από τότε σε περίπου 700 εκατομμύρια δολάρια, πέφτοντας μαζί με τον υπόλοιπο κλάδο της βιοτεχνολογίας.)

Ο Kathiresan βοήθησε στην ίδρυση της Verve όταν ήταν καταξιωμένος καρδιολόγος και γενετιστής στο Χάρβαρντ, όπου ανακάλυψε γενετικές μεταλλάξεις που έκαναν τους ανθρώπους να έχουν χαμηλά επίπεδα χοληστερόλης, προσφέροντάς τους προστασία από καρδιακές προσβολές.

Τώρα προσπαθεί να αναπαράγει αυτό το φαινόμενο «απενεργοποιώντας» τα γονίδια που αυξάνουν τη χοληστερόλη. Η Verve αναπτύσσει φάρμακα που επικεντρώνονται σε δύο γονίδια. Η πρώτη θεραπεία θα γίνει μετά το PCSK9. Το δεύτερο θα κατευθυνθεί στο ANGPTL3. Μερικοί ασθενείς θα χρειαστούν μόνο ένα από τα φάρμακα. Άλλοι θα χρειαστούν και τα δύο. Η εταιρεία χρησιμοποιεί το εργαλείο επεξεργασίας DNA Crispr για να αλλάξει ένα μόνο γράμμα του γονιδιώματος ενός ατόμου.

Ένα λιπιδικό νανοσωματίδιο περικλείει το σύστημα επεξεργασίας για να το προστατεύσει στο «ταξίδι» του προς το ήπαρ, όπου απενεργοποιεί το επιθυμητό γονίδιο.

Η θεραπεία έδειξε ενθαρρυντικά σημάδια σε πιθήκους, μείωσε τα επίπεδα της κακής χοληστερόλης κατά 59% μετά από δύο εβδομάδες και διατήρησε το αποτέλεσμα έξι μήνες αργότερα. Η Verve πρόκειται να ξεκινήσει τις δοκιμές σε ανθρώπους εντός μηνών.

Ωστόσο, θα περάσουν χρόνια μέχρι να έχει αρκετά στοιχεία για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου, για να εξετάσει το ενδεχόμενο να ζητήσει έγκριση από τις ρυθμιστικές αρχές.

Τα πιθανά προβλήματα

Η Verve ενδέχεται να αντιμετωπίσει πολλά εμπόδια στην προσπάθειά της αυτή. Είναι ένα από τα πρώτα τεστ της χρήσης του Crispr για την επεξεργασία του DNA μέσα στο ανθρώπινο σώμα και οι ασθενείς και οι γιατροί θα μπορούσαν να είναι επιφυλακτικοί για να κάνουν μια μόνιμη αλλαγή χωρίς να γνωρίζουν πολλά για τη μακροπρόθεσμη ασφάλεια, υποστηρίζει η Elizabeth McNally, διευθύντρια του Κέντρου Γενετικής Ιατρικής στο η Ιατρική Σχολή Feinberg του Πανεπιστημίου Northwestern. «Η απροθυμία να λάβουν εμβόλια για την Covid-19, υποδηλώνει ότι ορισμένοι άνθρωποι μπορεί να αρνηθούν να αλλάξουν το DNA τους», αναφέρει.

Ακόμα κι αν η Verve μπορεί να αποδείξει ότι το φάρμακο είναι ασφαλές και αποτελεσματικό στη μείωση των επιπέδων της κακής χοληστερόλης στους ανθρώπους, θα πρέπει στη συνέχεια να πείσει τους ασφαλιστές για την κάλυψή του, καθώς είναι σχεδόν βέβαιο ότι θα είναι πιο ακριβό από άλλες διαθέσιμες επιλογές, λέει ο Michael Sherman, επικεφαλής ιατρός στην Point32Health Inc., μια εταιρεία ασφάλισης υγείας, που εδρεύει στο Canton της Μασαχουσέτης.

Μέχρι στιγμής, οι αναλυτές προβλέπουν ότι η θεραπεία του Verve θα κοστίσει από 50.000 έως 200.000 δολάρια ανά ασθενή.

Οι εταιρείες σπάνια αποκαλύπτουν πολλά σχετικά με τις τιμές προτού τα προϊόντα τους βγουν στην αγορά, αλλά ο Kathiresan λέει ότι η εκτιμώμενη γκάμα είναι «ένα λογικό σημείο εκκίνησης».

Σύμφωνα με τον ίδιο, υπάρχουν εκατομμύρια άνθρωποι που δεν επωφελούνται από τις υπάρχουσες θεραπείες. Έτσι, μια θεραπεία που θα χορηγείται σε νεαρά άτομα, θα μπορούσε να μειώσει ριζικά τον κίνδυνο για το υπόλοιπο της ζωής τους.

"google ad"