Μια νέα καθημερινή θεραπεία σε μορφή χαπιού φαίνεται να διπλασιάζει τον χρόνο επιβίωσης των ασθενών που πάσχουν από τον πιο θανατηφόρο τύπο καρκίνου παγκοσμίως, σύμφωνα με τα αποτελέσματα κλινικής δοκιμής που χαρακτηρίζεται από ειδικούς ως «ανατρεπτική» και θεωρείται μία από τις σημαντικότερες ιατρικές ανακαλύψεις των τελευταίων δεκαετιών.

Μέχρι σήμερα, οι διαθέσιμες θεραπείες για τον καρκίνο του παγκρέατος παραμένουν περιορισμένες και συχνά αναποτελεσματικές. Οι επιστήμονες αναζητούν επί δεκαετίες λύσεις για αυτή τη μορφή καρκίνου, η οποία εντοπίζεται συνήθως σε προχωρημένο στάδιο, με περισσότερους από τους μισούς ασθενείς να διαγιγνώσκονται όταν η νόσος έχει ήδη εξαπλωθεί.

Στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας (ASCO) στο Σικάγο, ερευνητές παρουσίασαν το φάρμακο daraxonrasib, ένα «έξυπνο» χάπι που, σύμφωνα με τους ειδικούς, μπορεί να ανοίξει τον δρόμο για μια επανάσταση στη θεραπεία του καρκίνου.

Η κλινική δοκιμή σε 500 ασθενείς με μεταστατικό παγκρεατικό καρκίνο έδειξε ότι το φάρμακο διπλασίασε τον μέσο χρόνο επιβίωσης, προσφέροντας παράλληλα λιγότερες παρενέργειες σε σχέση με τη χημειοθεραπεία. Οι ασθενείς που έλαβαν το daraxonrasib έζησαν κατά μέσο όρο 13,2 μήνες, έναντι 6,6 έως 6,7 μηνών για όσους υποβλήθηκαν σε χημειοθεραπεία.

«Αυτά τα αποτελέσματα αλλάζουν το τοπίο», δήλωσε η Δρ. Rachna Shroff, επικεφαλής της Ογκολογικής Κλινικής του Πανεπιστημίου της Αριζόνα και ειδική της ASCO στους γαστρεντερικούς καρκίνους, η οποία δεν συμμετείχε στη μελέτη. «Βλέπουμε πρωτοφανή ποσοστά επιβίωσης».

Η Shroff ανέφερε ότι συγκινήθηκε βαθιά όταν διάβασε τα αποτελέσματα της έρευνας, που πραγματοποιήθηκε από το Ινστιτούτο Καρκίνου Dana-Farber στη Βοστώνη. «Έπειτα από 16 χρόνια θεραπείας του καρκίνου του παγκρέατος, ένιωσα συγκίνηση· πρόκειται για μια εξαιρετικά σημαντική μελέτη για τους ασθενείς μας».

Η Δρ. Julie Gralow, επικεφαλής ιατρική λειτουργός και εκτελεστική αντιπρόεδρος της ASCO, χαρακτήρισε επίσης τη μελέτη «gamechanger». «Έχω ακούσει να τη χαρακτηρίζουν “home run”. Εγώ θα έλεγα ότι είναι ένα “grand slam”», σημείωσε.

Πώς δρα το νέο φάρμακο

Το daraxonrasib στοχεύει την πρωτεΐνη Kras, η οποία τροφοδοτεί σχεδόν όλους τους καρκίνους του παγκρέατος. Το φάρμακο «συγκολλά» μόρια ώστε να μπλοκάρει και να απενεργοποιήσει την Kras, σταματώντας έτσι την ανάπτυξη του καρκίνου.

Η Kras ανήκει στην οικογένεια γονιδίων Ras, τα οποία μπορούν να προκαλέσουν ανεξέλεγκτο πολλαπλασιασμό καρκινικών κυττάρων. Περισσότεροι από το 90% των ασθενών με την πιο κοινή μορφή, το παγκρεατικό αδενοκαρκίνωμα των πόρων (mPDAC), φέρουν μετάλλαξη του γονιδίου Kras.

Το daraxonrasib ανήκει σε μια νέα κατηγορία αναστολέων Ras, τους λεγόμενους Ras(On) multi-selective inhibitors. Μπορεί να απενεργοποιεί την Kras ανεξάρτητα από το είδος της μετάλλαξης, εμποδίζοντας έτσι την ανάπτυξη του όγκου.

«Η στόχευση της Kras ήταν πάντα το ιερό δισκοπότηρο για πολλές μορφές καρκίνου, ιδιαίτερα όμως για τον καρκίνο του παγκρέατος», εξήγησε η Shroff. «Η επανάσταση του Ras είναι εδώ και αυτή η μελέτη αποδεικνύει ότι η στόχευση της Kras είναι εφικτή και αποτελεσματική».

Ελπίδα για τους ασθενείς

Η Paula Hanford, διευθύνουσα σύμβουλος της βρετανικής οργάνωσης Pancreatic Cancer Action, χαρακτήρισε την ανακάλυψη ως μία από τις πιο σημαντικές εξελίξεις που έχουν καταγραφεί στη θεραπεία. «Για πολύ καιρό, οι ασθενείς με καρκίνο του παγκρέατος είχαν ελάχιστες επιλογές. Το γεγονός ότι η νέα θεραπεία σχεδόν διπλασιάζει τον χρόνο επιβίωσης είναι εξαιρετικά ενθαρρυντικό».

Η Anna Jewell, διευθύντρια υπηρεσιών, έρευνας και καινοτομίας στη Pancreatic Cancer UK, χαρακτήρισε τα αποτελέσματα «συναρπαστικά». Όπως είπε, «με τον αποκλεισμό της δραστηριότητας των μεταλλάξεων Kras, το daraxonrasib βελτιώνει την επιβίωση των ασθενών με προχωρημένο καρκίνο του παγκρέατος, προσφέροντάς τους πολύτιμο χρόνο με τους αγαπημένους τους».

Η ίδια υπογράμμισε ότι το επόμενο βήμα είναι να διασφαλιστεί η πρόσβαση των ασθενών σε τέτοιες θεραπείες. «Δυστυχώς, οι μισοί ασθενείς πεθαίνουν μέσα σε τρεις μήνες από τη διάγνωση. Περισσότερος χρόνος με τους ανθρώπους που αγαπάμε είναι ανεκτίμητος· πρέπει να κάνουμε τα πάντα για να εξασφαλίσουμε τη διάθεση των πιο ελπιδοφόρων νέων θεραπειών».

Οι ειδικοί που συμμετείχαν στο συνέδριο της ASCO επισήμαναν ότι, επειδή τα γονίδια Ras εμπλέκονται και σε άλλους τύπους καρκίνου, όπως του πνεύμονα και του παχέος εντέρου, υπάρχουν προσδοκίες για περαιτέρω σημαντικές ανακαλύψεις στο μέλλον.

The Guardian