Στη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma υπεβλήθη χθες, Πέμπτη, ο μικρός Παναγιώτης-Ραφαήλ για την αντιμετώπιση της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (SMA) τύπου Ι από την οποία πάσχει.
Ο πατέρας του 18μηνου αγοριού με σχετική ανάρτηση στο Facebook ενημέρωσε χθες, Πέμπτη, ότι χορηγήθηκε η γονιδιακή θεραπεία στον γιο του, ευχαριστώντας παράλληλα όλους όσοι βοήθησαν να συγκεντρωθεί στο απαιτούμενο χρηματικό ποσό των 3,7 εκατομμυρίων ευρώ.
Η οικογένεια Γλωσσιώτη αναμένει με αγωνία τα επόμενα βήματα της ιατρικής ομάδας. Επικεφαλής των γιατρών είναι Βασίλειος Δάρρας, ο διακεκριμένος Έλληνας καθηγητής του Πανεπιστημίου Χάρβαρντ και επικεφαλής του Τμήματος Νευρολογίας του Boston Children’s Hospital.
Σε συνέντευξή του στο protothema.gr ο Δρ. Δάρρας εξηγεί τα επόμενα βήματα μετά τη γονιδιακή θεραπεία.
«Για όλα τα παιδιά που υποβάλλονται στη συγκεκριμένη γονιδιακή θεραπεία, οι πρώτες εβδομάδες είναι κρίσιμες σε ότι αφορά τις τυχόν επιπλοκές από τη γονιδιακή θεραπεία.
Εγχύουμε ενδοφλέβια τρισεκατομμύρια ιογενή γονιδιώματα ή φορείς στα σώματα των παιδιών και τα περισσότερα καταλήγουν στο ήπαρ προτού φτάσουν στο υπόλοιπο σώμα και στη συνέχεια στον εγκέφαλο και στο νωτιαίο μυελό. Έτσι υπάρχει ο κίνδυνος δυσλειτουργίας του ήπατος.
Παρακολουθούμε, λοιπόν, το ήπαρ και τα καρδιακά ένζυμα καθώς και το αίμα των ασθενών μια φορά την εβδομάδα για τον πρώτο μήνα και στη συνέχεια κάθε 2 εβδομάδες στο δεύτερο και τρίτο μήνα, για να δούμε αν όλα πάνε καλά. Αυτό είναι ένα πρωτόκολλο για όλα τα παιδιά με SMA που λαμβάνουν γονιδιακή θεραπεία», σχολιάζει ο Βασίλειος Δάρρας, μιλώντας για την πορεία της υγείας του μικρού ασθενή.